近日熱映的《我不是藥神》，不僅炸裂了朋友圈、電影界，還引起了一系列反思。有多少人，多少家庭經歷過類似的故事？這期中國影業(yè)的進步更牽動著每一個醫(yī)藥從業(yè)者的心，影片有藝術渲染成分，也有深刻的揭示。光看電影沒有用，我們來從專業(yè)角度了解一下片中的疾病知識和“救命藥”的誕生?！ ∈裁词锹粤＜毎籽 ÷粤＜毎园籽『喎Q慢粒，慢性粒細胞白血病（CML）是白血病中最先被認識的一種血細胞疾病，其臨床表現(xiàn)及血液學檢查有其特殊性。慢性白血病在小兒較少見，其中絕大多數(shù)為慢性粒細胞白血病(慢粒，CML)。本病以白細胞數(shù)增高和脾腫大為主要特征，急變后呈急性白血病表現(xiàn)。CML在嬰兒時期其臨床及生物學特性與成人CML有顯著差別，因此可分為成人型和幼年型兩種類型。CML 發(fā)病機制至今不明...... 本病常于數(shù)年內保持穩(wěn)定，最后轉變?yōu)閻盒猿潭雀叩募膊?。本病患者以年齡在30~40歲間居多，20歲以下者罕見?！ ≈委煼椒ㄒ膊幌抻谄械囊榴R替尼一種化學療法，還有放射療法、骨髓移植、手術切除術等。需根據(jù)疾病進展，由醫(yī)生酌情采取不同方案。 新藥研發(fā)上下求索 路漫漫 step1：啟航 1960年，一篇關于人類腫瘤細胞中染色體的文章同年刊登在《科學》雜志上的一篇論文，給癌癥研究領域帶來了一場地震。永遠改變了人類對白血病的認識。 新染色體的發(fā)現(xiàn)是白血病研究領域的一個重要突破，但卻不是終點。相反，它連新藥研發(fā)道...
日期:
2018
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【桐暉藥業(yè)】醫(yī)藥中間體和原料藥都屬于精細化工范疇，中間體是原料藥工藝步驟中產生的、必須經過進一步分子變化或精制才能成為原料藥的一種物料，中間體可以分離或不分離。(注：本指南只涉及該公司定義為原料藥生產起始點以后生產的中間體。) 活性藥用成分 (原料藥)：旨在用于藥品制造中的任何一種物質或物質的混合物，而且在用于制藥時，成為藥品的一種活性成分。此種物質在疾病的診斷，治療，癥狀緩解，處理或疾病的預防中有藥理活性或其它直接作用，或者能影響機體的功能和結構。原料藥是有活性的已經完成合成路徑的產物，中間體則是在合成路徑中的某一處產物。原料藥可以直接制劑，而中間體只能用來合成下一步產物，只有通過中間體才能制造出來原料藥。 從定義中可以看出，中間體是制作原料藥的前道工序的關鍵產物，與原料藥結構不同。另外，藥典中有原料藥的檢測方法，但是沒有中間體的。說到認證，目前FDA要求中間體必須進行注冊，COS則不用，但是CTD文件中要有中間體的詳細工藝描述。而國內，對中間體沒有GMP強制要求?！ ♂t(yī)藥中間體不像原料藥那樣需要生產許可，進入門檻相對較低，競爭激烈。因此質量、規(guī)模和管理水平往往是企業(yè)生存發(fā)展的根本，而環(huán)保壓力加大也使得很多小企業(yè)逐漸退出競爭舞臺，行業(yè)集中度有望快速提升。一般認為以下3個方向將是相關企業(yè)提升盈利能力、增加附加值、持續(xù)成長的關鍵: ?。?）產品多元化高端化,從生產粗放型的低端中間...
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2018
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07
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什么是仿制藥? 仿制藥是指專利藥品在專利保護期結束后，不擁有該專利的藥企仿制的替代藥品。所以，仿制藥這個名稱本身就是針對專利藥(又稱原研藥)而來的?！ ＠?，顧名思義是擁有專利的藥品，指的是制藥公司花費了大量科研經費研發(fā)生產的專利藥品。像瑞士諾華、德國拜爾、美國輝瑞等公司研制一種特效藥的投入都達幾十億甚至上百億美元。 專利藥的研發(fā)生產不僅要耗費巨額科研經費和諸多科研人員的心血，而且還常常要面臨失敗的風險。有報道稱，2016年，包括禮來、百時美施貴寶、百健等在內的企業(yè)均遭遇了在研產品失敗挫折，換句話說，幾百億美金全打了水漂，場面一度無比悲壯。正是因為研發(fā)新藥代價如此之大，所以新藥上市后，各國都會給予專利保護，允許其壟斷市場，并以高定價收回成本?！ ∷裕轮扑幒蛯＠幍年P系通俗點來講，就是原版和“山寨版”的關系。作為“山寨版”的仿制藥因為是站在專利藥這個巨人的肩膀上進行研發(fā)，省去了很多彎路，所以價格更便宜，因此更受普通老百姓的歡迎?！ 》轮扑幨羌偎巻? 答案當然是否定的?！ ∶绹称泛退幬锕芾砭?FDA)規(guī)定，只有在活性成分、給藥途徑、劑型劑量、使用條件和生物等效性上都和原研藥一致，才是合格的仿制藥?！ ∥覈鴱?015年開始，也將仿制藥由此前的“仿已有國家標準的藥品”調整為了“仿與原研藥品質量和療效一致的藥品”，強調“一致性”?！ ∷裕凑找?guī)定研制的“仿制藥”就是貨真價實的...
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2018
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藥物的臨床試驗是指在人體(病人或健康志愿者)進行的藥物的系統(tǒng)性研究，以證實或發(fā)現(xiàn)試驗藥物的臨床、藥理和/或其他藥效學方面的作用、不良反應和/或吸收、分布、代謝及排泄，目的是確定試驗藥物的安全性和有效性?！ ≌誌CH-GCP指導原則中的定義，臨床試驗(clinical trial)和臨床研究(clinical study)為同義詞。而我國《藥品注冊管理辦法》則將一般意義上的臨床試驗加上生物等效性試驗統(tǒng)稱為臨床研究?！ ≡谛滤庨_發(fā)過程中藥物臨床試驗的目的主要包括兩方面 一、評價新藥潛在的臨床應用價值 1、在人體使用時的安全性、主要不良反應 2、對治療或預防某種或幾種疾病或癥狀的有效性 3、與現(xiàn)有治療方法或藥品相比是否提高了受益-風險比 二、確定新藥的最佳使用方法 主要包括適應癥、劑量、給藥途徑、劑型和配方、個體使用差異、禁忌癥、耐藥性、抗藥性及其他影響因素(食物、合并用藥、并發(fā)癥和病人依從性等)?！ ∨R床試驗在新藥研究開發(fā)和藥品上市中的意義主要包括三個方面： 1、為新藥評審和注冊提供法規(guī)要求的申報資料 2、為企業(yè)制定新藥及市場開發(fā)決策提供依據(jù) 3、為醫(yī)生和病人正確使用新藥提供依據(jù) 此外，隨著人們對健康產品的需求日益提升以及衛(wèi)生保健資金投入的劇增，國際上有一種逐漸增加的趨勢，在臨床研究中還要評價新藥是否在使用費用上也是有利的，即藥物經濟學評價?！ ∫陨暇褪桥R床試驗機構...
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2018
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近年來仿制藥一致性評價政策的推行給制藥行業(yè)帶來了重大的影響，其政策目標為從根源上提高仿制藥質量的同時提升藥品審評審批的水平，調整制藥產業(yè)品種結構，增加藥品出口，提升仿制藥的國際競爭力。本研究首先分析了仿制藥一致性評價政策實施的必要性，闡述該政策對制藥行業(yè)的影響和挑戰(zhàn)，最后就仿制藥一致性評價政策下我國制藥企業(yè)如何保持優(yōu)勢提出了具體的建議。 目前，在全球制藥產業(yè)結構中，創(chuàng)新藥是企業(yè)發(fā)展的主題，而仿制藥則是世界需求的主體。品種結構的合理性在一定程度上影響醫(yī)藥產業(yè)的布局，也成為供給側改革的重要影響因素[1]。根據(jù)國務院供給側改革相關文件的要求，國家發(fā)展和改革委員會實施了各項落實政策，同時，國家食品藥品監(jiān)督管理總局也頒布了一系列相關文件，以優(yōu)化產業(yè)布局，促進醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展。2012年1月，國務院下發(fā)了《關于印發(fā)國家藥品安全“十二五”規(guī)劃的通知》，其中提到要全面提高仿制藥質量，同時宣布開展關于仿制藥一致性評價的相關工作。2015年8月國務院發(fā)布了《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》文件，要求在國家基本藥物目錄中的部分品種，應在2018年底前完成一致性評價，說明仿制藥一致性評價工作開始快速推進。2016年2月，國務院發(fā)布的《國務院辦公廳關于開展仿制藥質量和療效一致性評價的意見》中指出，應展開仿制藥質量和療效一致性評價工作。自 2012 年開始，國務院相繼在《關于印發(fā)國家藥品安全“十二五”規(guī)...
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2018
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《藥品注冊管理辦法》要求“申請人應當提供充分可靠的研究數(shù)據(jù)，證明藥品的安全性、有效性和質量可控性，并對全部資料的真實性負責”。2008年國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《藥品注冊現(xiàn)場核查管理規(guī)定》，規(guī)定應對所受理藥品注冊申請的研制情況進行實地確證，對原始記錄進行審查，以確認申報資料的真實性、準確性和完整性?！ ≡加涗浭巧暾埲嘶蚱湮腥诉M行了相應的研制工作的證據(jù)性文件，也是藥品研究機構撰寫藥品申報資料的依據(jù)。申報資料中申請人或其委托人完成實驗工作所使用的物料、儀器設備，采用的實驗條件、實驗方法、操作步驟、實驗過程，觀察到的現(xiàn)象，測定的數(shù)據(jù)，得出的結果結論等均應在原始記錄中有記載和體現(xiàn)，是對原始記錄中記載的試驗內容的總結與提煉?！ ≌鎸?、規(guī)范、完整的實驗記錄是保證藥品研究結果真實可靠的基礎。只有客觀、準確、及時的記錄整個藥品研制的過程，真實地反映試驗過程和結果，研究軌跡清楚、可追溯，研究過程可重復，才能證明申報資料的真實性，才能保證其申報資料的數(shù)據(jù)準確、可靠?！ ‖F(xiàn)將近年來，在藥學研制現(xiàn)場核查時發(fā)現(xiàn)的原始記錄中存在的問題以及產生的原因進行分析和總結?！ ∫弧⒋嬖谡鎸嵭詥栴}的記錄 2008年《藥品注冊現(xiàn)場核查管理規(guī)定》發(fā)布前后，核查原始記錄，發(fā)現(xiàn)許多原始記錄基本是申報資料的“手抄本”，原始記錄與申報資料高度一致，沒有摸索和失敗的記錄，試驗數(shù)據(jù)高度重復，如批生產記錄，不同批次高度一致；溶出度...
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2018
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自2015年起，我國開啟了藥品審評審批制度深度改革的進程，“提高仿制藥質量，加快仿制藥質量一致性評價”成為改革的五大目標之一。 2018 年年底前，完成 2007 年 10 月 1 日前批準的《國家基本藥物目錄》中化學藥品仿制藥口服固體制劑的質量一致性評價，成為第一階段的具體 任務。2016 年3月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局轉發(fā)國務院辦公廳發(fā)布 的《關于開展仿制藥質量和療效一致性評價的意見》，一致性評價的大幕正式拉開。 實現(xiàn)對原研藥品的臨床替代、降低整體藥品價格水平，開展仿制藥質量和療效一致性評價，被社會各方寄予厚望。但專家在采訪中表示，仿制藥一致性評價并不是看上去那么簡單?！ 『螢樵兴幒头轮扑帯 乃幬镅邪l(fā)的角度，可以將市場上的藥品簡單分為原研藥與仿制藥。 溫州醫(yī)科大學藥學院藥理學教授朱新波介紹，原研藥是指經過對成千上萬種化合物層層篩選，并經過嚴格 的臨床前和臨床試驗驗證才得以獲準 上市的原創(chuàng)性新藥；其研發(fā)通常需要 花費10年左右的時間和10億美元左 右的投入。仿制藥則是與原研藥具有相同的活性成分、劑量組成、給藥途徑、作用以及適應證，但在形狀、釋放機制、非活性成分等方面可以有所不同的仿制品?！ ≡趯＠Ｗo期內，原研藥通常價格比較昂貴，以此為廠家提供經濟上的投資回報，同時鼓勵其繼續(xù)研究推 出新的藥品。由于原研專利藥高昂的 價格帶來了較大的醫(yī)療費用負擔，原研藥專利過期后，各國政...
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2018
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7月3日，2018 恰好過去一半。Insight 數(shù)據(jù)庫對目前申報一致評價的 232 個受理號中 55 個 CDE 發(fā)補的數(shù)據(jù)進行研究，發(fā)現(xiàn)： 1. CDE 發(fā)補，真的是通過一致性評價的信號 目前通過一致性評價的 4 批名單中，除第一批名單的 17 個受理號未經過發(fā)補直接通過外，之后的三個批次通過的受理號無一例外都是發(fā)補后再通過，即下面這個狀態(tài)?！ ∷?CDE 發(fā)補后，99% 的可能是通過，另外的百分之一留給意外?！ ?. 現(xiàn)在還沒申報的，年底很難完成一致性評價 對通過一致性評價的 45 個受理號逐一分析發(fā)現(xiàn)，第一批通過的品種平均需要 141 天，之后的三個批次從 CDE 承辦到通過一致性評價平均需要 217 天，最短的是 125，最多需要 304 天?！ ∪绻及凑掌骄?217 天，即 7.2 個月來算，現(xiàn)在還沒開始申報的受理號基本都不能在年底通過一致性評價。 我們認為現(xiàn)在一致性評價的審評主要流程為 企業(yè)申請→CFDA 受理→CDE 承辦→進入新報任務→開始新報任務審評→離開新報任務→CDE 發(fā)補→進入補充任務→開始補充任務審評→離開補充任務→CFDA 公布通過名單 我們以嘉林藥業(yè)的阿托伐他汀為例圖示上述流程： 3.承辦到進入新報任務的時間已減至 0 天 得益于一致性評價新報任務序列，2018 年之后，一致評價補充申請受理號從 CDE 承辦到進入新報任務的時間...
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2018
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又有藥品價格暴漲50倍！ ▍原料藥價格暴漲，影響上千種藥品 7月2日，據(jù)《醫(yī)藥經濟報》報道，某大型藥企的采購人員透露“現(xiàn)在，馬來酸氯苯那敏（撲爾敏）原料藥報價，已從去年底的260~280元/公斤，漲至1.5萬元/公斤，足足上漲了50倍?！薄 」_資料顯示，馬來酸氯苯那敏原料藥主要用于過敏性鼻炎、皮膚黏膜過敏，以及緩解流淚、打噴嚏、流涕等感冒癥狀。使用這個原料藥的藥品批文有2000多個，都是用量非常大的藥品，如小兒氨酚黃那敏、維C銀翹片等?！ 半m然馬來酸氯苯那敏原料藥是小品種，但對應的市場都是抗過敏、抗感冒的平民藥。粗略估算，背后涉及幾百億、上千億元的成藥市場容量，影響幾百家企業(yè)。一旦流感疫情發(fā)生，可能會造成平民藥短缺。”有業(yè)內人士稱。 ▍操控貨源，壟斷市場，價格狂漲 國家藥監(jiān)局數(shù)據(jù)庫顯示，擁有馬來酸氯苯那敏原料藥批文的企業(yè)一共有7家，6家國內企業(yè)、1家進口藥企?！ 〉珜嶋H上，只有河南和沈陽兩家藥企在生產，其他批文都處于限制狀態(tài)。河南這家藥企的產量，占全國85%以上的市場份額，沈陽的排第二，進口企業(yè)的份額不大。 原來市場挺穩(wěn)定，但去年12月沈陽的這家藥企被舉報、GMP證書被收回；一家獨大的河南這家藥企，同期也因國家采暖季錯峰生產而停產。到了今年3月，河南這家藥企解除錯峰生產，開始恢復生產并供貨，貨源在經銷商手里，價格就漲了50倍?！ ∵@是一條很清晰的原料藥漲價的操作流程：...
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