今日金斯瑞生物科技股份有限公司發(fā)布公告宣布，由強生（Johnson ＆ Johnson）旗下楊森公司（Janssen）和傳奇生物合作開發(fā)的BCMA?CAR-T產(chǎn)品西達基奧侖賽（cilta-cel），已獲得美國FDA批準上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者（MM）。這也是FDA批準的第二款靶向BCMA的CAR-T療法。此前，西達基奧侖賽曾獲得FDA授予的孤兒藥資格、突破性療法認定和優(yōu)先審評資格，并已在中國被納入突破性治療品種。
西達基奧侖賽（商品名：Carvykti，又名為JNJ-4528/LCAR-B38M）是一款廣受關(guān)注的療法，被諸多產(chǎn)業(yè)專家認為是2022年有望獲批的潛在重磅療法之一。公開資料顯示，這是一種具有差異性結(jié)構(gòu)的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）細胞療法，包含一個4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域，及兩個靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體結(jié)構(gòu)域。2017年12月，傳奇生物與楊森公司達成全球獨家許可和合作協(xié)議，以共同開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。
2020年12月，西達基奧侖賽開始在FDA滾動提交生物制品許可申請（BLA），這一監(jiān)管提交是基于關(guān)鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究的結(jié)果。這是一項在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者中開展的開放標簽、多中心、1b/2期研究，患者之前經(jīng)過多種前期療法治療，如蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD）、抗CD38抗體等。
根據(jù)2021年在第63屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上發(fā)布的最新數(shù)據(jù)，在對97名復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進行近兩年的隨訪中，總體緩解率為98%，嚴格意義上的完全緩解率為83%，兩年無進展生存率和總生存率分別為61%和74%。至首次緩解的中位時間為一個月，至最佳緩解的中位時間為2.6個月，至完全緩解及以上的中位時間為2.9個月。
在安全性方面，長期隨訪數(shù)據(jù)未觀察到新的安全信號，各個亞組的西達基奧侖賽安全性與總體人群一致。而在此前的18個月隨訪數(shù)據(jù)中，觀察到的最常見的血液學(xué)不良事件（AE）主要有中性粒細胞減少癥、貧血癥、血小板減少癥、白細胞減少癥以及淋巴細胞減少癥等。
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CARTITUDE-1研究的主要研究者、加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）海倫?迪勒家庭綜合癌癥中心的Thomas G. Martin博士曾在新聞稿中表示，經(jīng)過多重治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，往往用盡了可用的治療方案并面臨不良預(yù)后。最新結(jié)果表明，作為一次性輸注療法，西達基奧侖賽能夠為該患者群體提供持久深度的緩解，具有提高長期生存率的潛力，這將為持續(xù)接受治療的患者提供轉(zhuǎn)機和希望。
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