? ? ? ?依維莫司是西羅莫司的衍生物，又稱40-O-(2-羥乙基)-雷帕霉素，或40-O-(2-羥乙基)-西羅莫司，屬于干擾細胞通訊防止腫瘤細胞生長的激酶類藥物，是一種口服哺乳動物雷帕霉素(mTOR)抑制劑，以往臨床上主要Chemicalbook用來預防腎移植和心臟移植手術后的排斥反應。目前也可用于治療已使用過兩種抑制血管內皮生長因子受體激酶抑制劑：舒尼替尼（Sutent,輝瑞制藥）和索拉非尼（Nexavar,拜耳制藥）的晚期腎癌患者，而且毒副作用較輕微。

　　RADiChol研究是一項依維莫司(RAD001)單藥治療作為晚期膽道癌一線治療的II期研究及生物標志物探索。這項探索性II期研究旨在評估m(xù)TOR抑制劑依維莫司在晚期膽道癌BTC中的活性并探索預后生物標志物。晚期膽道癌（BTCs）預后差，治療選擇有限。

　　主要終點是12周的疾病控制率（DCR）。次要終點包括總反應率、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）和不良事件。通過對存檔腫瘤組織的DNA測序和免疫組織化學評估RAS和磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)/AKT/mTOR通路的激活狀態(tài)。

　　該研究納入了27名患者，12周時的DCR為48%。中位PFS為5.5個月（95%置信區(qū)間(CI)：2.1-10.0個月），中位OS為9.5個月（95%CI：5.5-16.6個月）。與其他解剖部位相比，膽囊癌在12周時的DCR明顯更差，并且有惡化PFS和OS的趨勢。治療耐受性良好。KRAS(12%)和PIK3CA突變(12%)并不常見。PI3K/AKT/mTOR通路的免疫組織化學染色與結果沒有顯著相關性。

　　在未經選擇的患者中，依維莫司作為一線單藥治療晚期BTC具有臨床活性。